Bitechnologia - teraźniejszość i przyszłość
Terapia genowa działa u pacjentów z chorobą Parkinsona
W przeszłości pojawiały się już doniesienia na temat zastosowania terapii genowej u chorych na parkinsona - postępującego schorzenia neurologicznego, spowodowanego uszkodzeniem neuronów biorących udział w kontroli ruchów, równowagę ciała i emocje.
Najnowsza praca, jako pierwsza, dostarcza jednak tak przekonujących
dowodów nie tylko na bezpieczeństwo, ale i skuteczność terapii genowej
w chorobie Parkinsona i jakiejkolwiek chorobie neurologicznej -
podkreślają autorzy pracy.
?Te badania są dowodem na to, że nadzieje związane z zastosowaniem
terapii genowej w chorobach neurodegeneracyjnych (uszkadzających układ
nerwowy - PAP) stały się rzeczywistością? - komentuje kierujący pracami
prof. Peter LeWitt z Fenstein Institute for Medical Research w
Manhasset w Nowym Jorku.
Neurolog i jego współpracownicy z siedmiu ośrodków medycznych w USA
przeprowadzili badania na 45 pacjentach w wieku 30-75 lat, którzy
minimum od 5 lat cierpieli na chorobę Parkinsona i wcześniej reagowali
na terapię lewodopą.
Zastosowany przez naukowców gen koduje enzym - dekarboksylazę kwasu
glutaminowego (GAD) - odpowiedzialny za syntezę kwasu
gamma-aminomasłowego (GABA), który jest głównym neuroprzekaźnikiem
hamującym aktywność neuronów w mózgu. W chorobie Parkinsona obniża się
nie tylko produkcja neuroprzekaźnika o nazwie dopamina, ale dochodzi
też do spadku poziomu GABA - tłumaczy współautor pracy dr Matthew
During z Ohio State University.
Terapeutyczny gen wbudowany w materiał genetyczny nieszkodliwego wirusa
(co ułatwia jego wbudowanie do DNA ludzkiego) jest przez cewnik
wprowadzany w miliardach kopii do jądra niskowzgórzowego, struktury
mózgu biorącej udział w kontroli ruchów ciała. W chorobie Parkinsona
jest ono zbyt aktywne, w związku ze spadkiem produkcji GABA.
Z 45-osobowej grupy 22 osoby poddano terapii genowej, podczas gdy 23
osoby przeszły symulowaną operację, w której neurochirurdzy tylko
częściowo wcinali się w czaszkę pacjenta, a zamiast roztworu z kopiami
genu wprowadzano im podskórnie sól fizjologiczną.
Okazało się, że po sześciu miesiącach u chorych poddanych terapii
genowej zaburzenia ruchowe złagodniały średnio o 23 proc., podczas gdy
w grupie kontrolnej o ok. 13 proc. ?Poprawa funkcji motorycznych była
widoczna w ok. miesiąc po leczeniu i utrzymywała się bez zmian przez
całe sześć miesięcy obserwacji? - podkreśla biorący udział w badaniach
dr Michael Kaplitt z Weill Cornell Medical College w Nowym Jorku.
Działania niepożądane terapii ? najczęściej bóle głowy i wymioty ? były
stosunkowo łagodne i szybko mijały.
Zdaniem autorów pracy, wyniki te rodzą nadzieje na przyszłe
zastosowanie terapii genowej u chorych na parkinsona. Badacze
zaznaczają zarazem, że konieczne są dalsze badania, by zweryfikować ich
obserwacje.
Naukowcy szukają nowych metod terapii choroby Parkinsona, bo obecnie
stosowane leki dają dobre efekty tylko przez pewien czas. W miarę
rozwoju choroby ich skuteczność spada i pojawiają się działania
niepożądane. Również inna metoda, tzw. głęboka stymulacja mózgu nie
jest w stanie złagodzić wszystkich objawów u pacjentów z zaawansowaną
chorobą.
Jak ocenia autor komentarza odredakcyjnego do artykułu Michael
Hutchinson z New York University, choć najnowsza praca dostarcza
najlepszych jak dotąd dowodów na skuteczność terapii genowej w chorobie
Parkinsona to pozostawia też bez odpowiedzi wiele pytań, np. o trwałość
efektu terapeutycznego, długoterminowe bezpieczeństwo metody oraz o to,
czy ma jakąkolwiek przewagę nad głęboką stymulacją mózgu.
PAP - Nauka w Polsce, Joanna Morga