Zmień miasto: Kraków | Warszawa | Wrocław | Poznań

Medycyna

...

Zobacz »

Terapia genowa dziaa u pacjentw z chorob Parkinsona

2011-03-18 11:42:37

W przeszoci pojawiay si ju doniesienia na temat zastosowania terapii genowej u chorych na parkinsona - postpujcego schorzenia neurologicznego, spowodowanego uszkodzeniem neuronw biorcych udzia w kontroli ruchw, rwnowag ciaa i emocje.

Najnowsza praca, jako pierwsza, dostarcza jednak tak przekonujcych dowodw nie tylko na bezpieczestwo, ale i skuteczno terapii genowej w chorobie Parkinsona i jakiejkolwiek chorobie neurologicznej - podkrelaj autorzy pracy.

?Te badania s dowodem na to, e nadzieje zwizane z zastosowaniem terapii genowej w chorobach neurodegeneracyjnych (uszkadzajcych ukad nerwowy - PAP) stay si rzeczywistoci? - komentuje kierujcy pracami prof. Peter LeWitt z Fenstein Institute for Medical Research w Manhasset w Nowym Jorku.

Neurolog i jego wsppracownicy z siedmiu orodkw medycznych w USA przeprowadzili badania na 45 pacjentach w wieku 30-75 lat, ktrzy minimum od 5 lat cierpieli na chorob Parkinsona i wczeniej reagowali na terapi lewodop.

Zastosowany przez naukowcw gen koduje enzym - dekarboksylaz kwasu glutaminowego (GAD) - odpowiedzialny za syntez kwasu gamma-aminomasowego (GABA), ktry jest gwnym neuroprzekanikiem hamujcym aktywno neuronw w mzgu. W chorobie Parkinsona obnia si nie tylko produkcja neuroprzekanika o nazwie dopamina, ale dochodzi te do spadku poziomu GABA - tumaczy wspautor pracy dr Matthew During z Ohio State University.

Terapeutyczny gen wbudowany w materia genetyczny nieszkodliwego wirusa (co uatwia jego wbudowanie do DNA ludzkiego) jest przez cewnik wprowadzany w miliardach kopii do jdra niskowzgrzowego, struktury mzgu biorcej udzia w kontroli ruchw ciaa. W chorobie Parkinsona jest ono zbyt aktywne, w zwizku ze spadkiem produkcji GABA.

Z 45-osobowej grupy 22 osoby poddano terapii genowej, podczas gdy 23 osoby przeszy symulowan operacj, w ktrej neurochirurdzy tylko czciowo wcinali si w czaszk pacjenta, a zamiast roztworu z kopiami genu wprowadzano im podskrnie sl fizjologiczn.

Okazao si, e po szeciu miesicach u chorych poddanych terapii genowej zaburzenia ruchowe zagodniay rednio o 23 proc., podczas gdy w grupie kontrolnej o ok. 13 proc. ?Poprawa funkcji motorycznych bya widoczna w ok. miesic po leczeniu i utrzymywaa si bez zmian przez cae sze miesicy obserwacji? - podkrela biorcy udzia w badaniach dr Michael Kaplitt z Weill Cornell Medical College w Nowym Jorku.

Dziaania niepodane terapii ? najczciej ble gowy i wymioty ? byy stosunkowo agodne i szybko mijay.

Zdaniem autorw pracy, wyniki te rodz nadzieje na przysze zastosowanie terapii genowej u chorych na parkinsona. Badacze zaznaczaj zarazem, e konieczne s dalsze badania, by zweryfikowa ich obserwacje.

Naukowcy szukaj nowych metod terapii choroby Parkinsona, bo obecnie stosowane leki daj dobre efekty tylko przez pewien czas. W miar rozwoju choroby ich skuteczno spada i pojawiaj si dziaania niepodane. Rwnie inna metoda, tzw. gboka stymulacja mzgu nie jest w stanie zagodzi wszystkich objaww u pacjentw z zaawansowan chorob.

Jak ocenia autor komentarza odredakcyjnego do artykuu Michael Hutchinson z New York University, cho najnowsza praca dostarcza najlepszych jak dotd dowodw na skuteczno terapii genowej w chorobie Parkinsona to pozostawia te bez odpowiedzi wiele pyta, np. o trwao efektu terapeutycznego, dugoterminowe bezpieczestwo metody oraz o to, czy ma jakkolwiek przewag nad gbok stymulacj mzgu.


PAP - Nauka w Polsce, Joanna Morga

Dziki uprzejmoci: PAP - Nauka w Polsce





Ostatnie wiadomoci

Festiwal Nauki w Krakowie 2014 pod hasem Z NAUK PRZEZ WIEKI

Z natURy najlepiej na UR - DZIE OTWARTY UNIWERSYTETU ROLNICZEGO W KRAKOWIE

Dni Owada 2013 - konkurs z nagrodami

TRWA XIII FESTIWAL NAUKI W KRAKOWIE POD HASEM OBLICZA WODY (FOTO)

Uniwersytet Jagielloski na Festiwalu Nauki w Krakowie 15-18 maja

XIII Oglnopolskie Dni Owada 2013 - Na ratunek pszczoy

Rozpocza si budowa centrum radioterapii protonowej