Bitechnologia - teraźniejszość i przyszłość
Działania w zakresie chorób rzadkich
5 października 2010 r. podczas konferencji prasowej w Centrum Prasowym PAP reprezentanci Stowarzyszenia Przedstawicieli Producentów Leków Sierocych przedstawili planowane działania oraz podkreślili chęć współpracy z Ministerstwem Zdrowia w kwestiach związanych z poprawą sytuacji pacjentów cierpiących na choroby rzadkie.
Leki sieroce stosowane są w leczeniu chorób, które dotykają mniej niż 5
osób na 10 tysięcy mieszkańców lub jego wprowadzenie na rynek uważa się
za nieopłacalne. Reprezentanci Stowarzyszenia podkreślali korzyści
jakie może wnieść obecność producentów leków sierocych w dialogu
dotyczącym kształtu polityki zdrowotnej na rzecz pacjentów z chorobami
rzadkimi."Chcielibyśmy zaapelować do ośrodków decyzyjnych związanych ze
służbą zdrowia o traktowanie Stowarzyszenia Przedstawicieli Producentów
Leków Sierocych, które jest reprezentantem środowiska producentów leków
sierocych, jako partnera w sprawach związanych z terapią chorób
rzadkich. Jako instytucja reprezentująca środowisko producentów chcemy
być wiarygodnym i rzetelnym partnerem w dialogu dotyczącym diagnostyki
oraz zwiększania dostępności leczenia chorób rzadkich" - powiedział
Paweł Krysiak, prezes Stowarzyszenia. "Istnieje wiele możliwości takiej
współpracy. Chcielibyśmy podkreślić, że jesteśmy gotowi, by
uczestniczyć jako głos doradczy w pracach Zespołu ds. chorób rzadkich w
Ministerstwie Zdrowia, gdzie możemy zaproponować pewne rozwiązania
istniejących problemów" - dodaje Paweł Krysiak.
Podczas konferencji zaprezentowany został raport "Narodowe plany w
dziedzinie chorób rzadkich w Unii Europejskiej", opracowany na
podstawie rekomendacji europejskiego projektu na rzecz opracowania
krajowych planów zwalczania rzadkich chorób EUROPLAN (raport dostępny
jest na stronie internetowej Stowarzyszenia - www.lekisieroce.pl). W
najbliższym czasie Stowarzyszenie planuje wesprzeć organizację Debaty
na temat Narodowego Programu na Rzecz Chorób Rzadkich, która zostanie
zorganizowana przez Instytut Praw Pacjenta i Edukacji Zdrowotnej
oraz Dziennikarski Klub Promocji Zdrowia oraz VI Konferencję z cyklu
"Kogo leczyć, jak finansować?" w Osiecznej.
W konferencji wzięła udział Magdalena Bojarska z Instytutu Praw
Pacjenta i Edukacji Zdrowotnej, która przedstawiła plany organizacji
debaty na temat przygotowania Narodowego Programu na Rzecz Chorób
Rzadkich. "Wbrew pozorom, mimo nazwy choroby rzadkie, problem dotyka
potężnej grupy pacjentów. Według szacunków w Polsce może to być około 2
milionów osób. Poszczególne choroby obejmują małą grupę pacjentów -
jednocześnie jednak tych chorób jest kilka tysięcy. Z tego względu tak
ważne jest opracowanie Narodowego Programu na rzecz Chorób Rzadkich" -
powiedziała Magdalena Bojarska.
Alastair Kent, prezes EPPOSI, Europejskiej Platformy Organizacji
Pacjentów, Nauki i Przemysłu przedstawił doświadczenia współpracy z
producentami leków sierocych w Europie. "Współpraca wszystkich
środowisk związanych z chorobami rzadkimi, także firm produkujących
leki sieroce, jest szansą na poprawę sytuacji pacjentów dotkniętych
chorobami rzadkimi w Unii Europejskiej" - powiedział Alastair
Kent.
Prof. Grzegorz Węgrzyn w liście, który przekazał Stowarzyszeniu napisał
"Jedynie ścisła współpraca pomiędzy lekarzami, naukowcami, firmami
farmaceutycznymi i organizacjami pacjentów może przynieść pożądane
efekty w postaci wprowadzania nowych, skutecznych terapii dla osób
dotkniętych chorobami o podłożu genetycznym, jak również opracowania
metod odpowiedniej opieki, prowadzącej do poprawy jakości życia samych
pacjentów jak też ich rodzin - problemu dotykającego bezpośrednio około
30 milionów osób w Unii Europejskiej".
Więcej informacji znajduje się na stronie Stowarzyszenia www.lekisieroce.pl.
O lekach sierocych
Leki sieroce to produkty lecznicze wykorzystywane w terapii chorób
rzadkich.
Zgodnie z uregulowaniami Unii Europejskiej lek może zostać uznany za
sierocy, jeżeli jest stosowany w leczeniu zaburzeń, na które choruje
mniej niż 5 na 10 tys. mieszkańców Unii Europejskiej (kryterium
chorobowości) lub jego wprowadzenie na rynek ocenia się, jako
nieopłacalne (kryterium niewystarczającego zwrotu inwestycji). Choroby
rzadkie to grupa schorzeń głównie o genetycznym podłożu, które poważnie
zagrażają życiu i zdrowiu dotkniętych nimi osób. Zgodnie z definicją
przyjętą w Unii Europejskiej za chorobę rzadką uznaje się schorzenie,
na które choruje mniej niż 5 na 10 tysięcy osób na obszarze UE.
O Stowarzyszeniu Przedstawicieli
Producentów Leków Sierocych
Stowarzyszenie Przedstawicieli Producentów Leków Sierocych (SPPLS)
zrzesza innowacyjne firmy biotechnologiczne, które opracowują terapie
dla pacjentów dotkniętych chorobami rzadkimi.
Członkami Stowarzyszenia są firmy BioMarin, Genzyme oraz Shire. Istotą
działalności Stowarzyszenia Przedstawicieli Producentów Leków Sierocych
jest popularyzowanie wiedzy z dziedziny chorób rzadkich, działanie na
rzecz poprawy diagnostyki tych chorób oraz dostępności leków sierocych
w Polsce.